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筋ジストロフィー治療の世界治験に日本が参加 「ドラッグラグ」解消へ
2011 / 01 / 30 ( Sun ) 筋肉が衰える遺伝性の難病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（筋ジス）の薬の効果を調べるため、英製薬企業グラクソスミスクライン（ＧＳＫ）が世界で同時に行う治験に日本も参加することが２９日、わかった。患者の数が少ない神経性難病に対して世界同時進行の新薬治験が行われるのは日本初。海外で標準的に使用されながらも、日本で承認が遅れる「ドラッグラグ」の解消にもつながりそうだ。
同病は筋肉に必要なタンパク質を作るジストロフィンと名付けられた遺伝子の一部が異常のため、遺伝子の読み取りがうまくできずに筋肉が徐々に失われ、歩行困難になる病気。新薬は人工的に作った核酸を投与することで、遺伝子異常部分に隣接する部分（エクソン）を読み飛ばして筋肉のタンパク質を生成させる。 オランダで２００７年、同薬を歩行困難な４人の患者に投与したところ、成果があがったことが米医学誌に発表された。ベルギーを中心に１２人の患者に行われた治験でも歩行の改善がみられ、副作用がみられなかったことが昨年１０月、世界筋学会で報告された。 こうしたデータを踏まえ、ＧＳＫはフランス、ドイツ、米国など最大１８カ国の５歳以上の１８０人の患者に１年間にわたって新薬を投与し、効果をみる世界治験を計画。１８０人のうち３分の１には偽薬を与えて比較する。人種による効能の違いや投与量などを比較研究したうえで、各国で新薬の承認申請を行う予定。 日本では、厚生労働省研究班に筋ジス患者団体が協力して作った患者の遺伝子情報のデータベース（Ｒｅｍｕｄｙ）がスタート。これまでに６００人以上が登録しており、ＧＳＫの治験計画の立案に一役買っている。今回、全国の１２人の患者が参加する。 筋ジストロフィーの実験モデルとなるビーグル犬を開発したことで知られる国立精神・神経医療研究センターの武田伸一部長は「筋ジスの新薬試験が日本で行われるのは約２０年ぶり。患者の遺伝子情報のデータベースが整ったことが世界治験につながっており、意義は大きい」と話している。患者団体である社団法人「日本筋ジストロフィー協会」の貝谷久宣理事長は「一日も早く治療法を確立して今年が難病である筋ジストロフィーの治療元年になることが悲願」と話している。 ◇ 【用語解説】デュシェンヌ型筋ジストロフィー 筋ジスの中でもっとも症状が重い。新生男児３５００人に１人の割合で発症。国内に約４０００人の患者がいる。２〜５歳で発症、１１〜１３歳ごろに歩行困難になり、３０歳前後で呼吸不全や心疾患で亡くなることが多い。 ☆…今月のピックアップ…☆ 長いつばが特徴のニット帽！かわいくて小顔に見えるから人気なんです☆☆☆  選べる9色展開！長めのつばで小顔効果抜群！ケーブル編みニットキャスケット【送料無料】売れて... |
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